Glybera, первый препарат в мире генная терапия идет на коклюш 1,1 млн € ($1.4 миллиона) продажи в Германии, и это первый фармацевтический препарат с лечебной терапии для лечения дефектные гены.
Изготовитель UniQure, голландской биотехнологической компании, и продается компанией Chiesi, его итальянский партнер по маркетингу, Glybera работает путем замены дефектных генов тела и неисправные клетки корректирующих генов. Он наиболее эффективен при лечении липопротеинлипазы Дефицит (ЛПНП), ультра-редкое генетическое заболевание, которое закупоривает кровь с жиром. Glybera состоит из модифицированного вируса, который вводит корректирующие гены в клетки пациента при лечении.
После 25 лет интенсивных экспериментов и нескольких неудач, Glybera был утвержден два года назад в Европе, но производители отложила запуск так можно было бы проанализировать, что последующие данные о его преимуществах 6 лет после того, как он дебютировал.
За дополнительную плату около 1.11 миллион евро, типичный пациент будет нуждаться ЛПНП около 42 инъекции из 42 Флаконы - и лекарственное средство для работы 6 лет. Оправдывая высокую стоимость Glybera, Chiesi говорит стоимость не выше того, что стоимость некоторых ферментов заместительной терапии для некоторых других редких заболеваний, в особенности при взвешивании на фоне, что Glybera работает 6 лет в каждом отдельном.