Glybera, primul din lume de droguri de terapie genica merge convulsivă 1,1 milioane € ($1.4 milion) vânzare în Germania, si este primul medicament farmaceutice cu terapiile curative pentru a vindeca gene defectuoase.
Fabricat de UniQure, o firmă olandeză de biotehnologie, și comercializate de către Chiesi, partenerul său de marketing italian, Glybera actioneaza prin inlocuirea genelor defecte ale corpului si celule de functionare defectuoasa cu gene corective. Este cel mai eficient în tratarea lipază lipoproteină Deficit (LPLD), o boala ultra genetica rara, care obturează sângele cu grăsime. Glybera constă din virus modificat care introduce gene corective in celulele pacientului sub tratament.
După 25 ani de experimente și mai multe obstacole intensificate, Glybera a fost aprobat în urmă cu doi ani în Europa, dar producătorii au amânat lansarea, astfel încât datele follow-up cu privire la beneficiile sale ar putea fi analizate 6 ani după ce a debutat.
despre plătitor 1.11 milioane de euro, un pacient tipic LPLD va avea nevoie de aproximativ 42 preparate injectabile din 42 flacoane - și lucrările de droguri pentru 6 ani. Justificând costul ridicat al Glybera, Chiesi spune că costul nu este mai presus de ceea ce unele terapii de substituție enzimatică a costurilor pentru alte boli rare, mai ales atunci când puse în balanță cu fundalul care funcționează pentru Glybera 6 ani în orice individ.