Glybera, primeiro medicamento de terapia genética do mundo vai para uma convulsa 1.100.000 € ($1.4 milhão) venda na Alemanha, e é o primeiro medicamento farmacêutico com as terapias curativas para curar genes defeituosos.
Fabricado por UniQure, uma empresa de biotecnologia holandesa, e comercializado por Chiesi, seu parceiro de marketing italiano, Glybera funciona através da substituição de genes defeituosos do corpo e células anormais com genes corretivos. É mais eficaz no tratamento da lipoproteína lipase Deficiência (LPLD), uma doença genética ultra-rara que entope o sangue com gordura. Glybera consiste em vírus modificado que introduz os genes de correcção para as células do paciente sob tratamento.
Depois de 25 anos de experiências intensificadas e vários contratempos, Glybera foi aprovado há dois anos na Europa, mas os fabricantes adiou o lançamento para que os dados de acompanhamento sobre os seus benefícios poderiam ser analisados 6 anos depois de ter estreou.
pagando cerca de 1.11 milhões de euros, um paciente típico LPLD vai precisar de cerca 42 injecções de 42 frascos - e as obras de drogas para 6 anos. Justificando o alto custo de Glybera, Chiesi diz que o custo não está acima do que algumas terapias de reposição enzimática custar para algumas outras doenças raras, mais especialmente quando pesado contra o pano de fundo que trabalha para Glybera 6 ano em qualquer indivíduo.