Glybera, 's werelds eerste gentherapie geneesmiddel gaat voor een gierend € 1.100.000 ($1.4 miljoen) verkoop in Duitsland, en het is de eerste farmaceutische geneesmiddel met de curatieve therapieën om defecte genen te genezen.
Vervaardigd door uniQure, een Nederlands biotechbedrijf, en de markt gebracht door Chiesi, haar Italiaanse marketing partner, Glybera werkt door het vervangen van defecte lichaam genen en defecte cellen met corrigerende genen. Het is het meest effectief bij de behandeling lipoproteïnelipasedeficiëntie (LPLD), een uiterst zeldzame genetische ziekte die het bloed klompen met vet. Glybera bestaat uit gemodificeerd virus dat corrigerende genen introduceert in de cellen van de patiënt onder behandeling.
Na 25 jaren geïntensiveerd experimenten en verscheidene tegenslagen, Glybera werd twee jaar geleden goedgekeurd in Europa, maar de fabrikanten vertraagd de lancering, zodat follow-up gegevens over de voordelen kunnen worden geanalyseerd 6 jaar na debuteerde.
Betalen over 1.11 miljoen euro, een typisch LPLD patiënt moet over 42 injecties van 42 flacons - en het geneesmiddel werken voor 6 jaar. Justifying the high cost of Glybera, Chiesi zegt dat de kosten niet boven wat sommige enzym vervangende therapieën kosten voor een aantal andere zeldzame ziekten, het meest vooral wanneer afgewogen tegen de achtergrond dat Glybera werkt voor 6 jaar per afzonderlijk.