Glybera, A világ első génterápiás gyógyszer megy a szamárköhögés 1.100.000 € ($1.4 millió) eladó Németországban, és ez az első gyógyászati hatóanyagot a gyógyító terápiák gyógyítani hibás gének.
Által gyártott UniQure, holland biotechnológiai cég, és forgalmazott Chiesi, az olasz marketing partnere, Glybera működik kicseréli test gének és hibás sejtek javító gének. A leghatékonyabb kezelésében, lipoprotein lipáz Deficiency (LPLD), Egy ultra-ritka genetikai betegség, amely eltömíti a vér zsír-. Glybera áll, módosított vírus, amely bemutatja a korrekciós géneknek a sejtekbe a beteg kezelés alatt.
Után 25 éven át végzett fokozott kísérletek és számos kudarcok, Glybera jóváhagyta két évvel ezelőtt Európában, de a gyártók elhalasztotta a bevezetést, hogy nyomon követési adatokat az előnyöket lehet elemezni 6 évvel azután, hogy bemutatkozott.
fizet körülbelül 1.11 millió euró, Egy tipikus LPLD beteg lesz szüksége mintegy 42 injekcióhoz 42 fiolák - és a kábítószer-művek 6 évek. Igazoló magas költségek Glybera, Chiesi mondja a költség nem meghaladja néhány enzim terápiák költsége valamilyen más ritka betegségek, a legtöbb, különösen, ha megmérjük, hogy a háttérben Glybera működik 6 év bármely egyedi.