Glybera, दुनिया का पहला जीन थेरेपी दवा एक काली € 1.1 मिलियन के लिए चला जाता है ($1.4 दस लाख) जर्मनी में बिक्री, और यह उपचारात्मक चिकित्सा के साथ पहली दवा दवा दोषपूर्ण जीन का इलाज करने के लिए है.
UniQure द्वारा निर्मित, एक डच जैव प्रौद्योगिकी फर्म, और CHIESI द्वारा विपणन, अपने इतालवी विपणन भागीदार, Glybera सुधारात्मक जीन के साथ दोषपूर्ण जीन शरीर और खराब कोशिकाओं की जगह से काम करता है. यह लेपोप्रोटीन lipase कमी के इलाज में सबसे अधिक प्रभावी है (LPLD), एक अति दुर्लभ आनुवांशिक बीमारी है कि वसा के साथ खून मोज़री. Glybera संशोधित वायरस है कि उपचार के तहत मरीज की कोशिकाओं में जीन सुधारात्मक परिचय के होते हैं.
बाद 25 तेज प्रयोगों और कई असफलताओं के वर्षों, Glybera यूरोप में दो साल पहले अनुमोदित किया गया था, लेकिन निर्माताओं प्रक्षेपण में देरी इसलिए इसके लाभों पर कि अनुवर्ती डेटा का विश्लेषण किया जा सकता है 6 वर्षों से यह शुरू हुआ के बाद.
के बारे में भुगतान 1.11 लाख यूरो, एक ठेठ LPLD मरीज के बारे में की आवश्यकता होगी 42 से इंजेक्शन 42 शीशियों - और दवा के लिए काम करता है 6 वर्षों. Glybera की उच्च लागत को सही ठहराते, CHIESI का कहना है कि लागत क्या कुछ एंजाइम प्रतिस्थापन उपचार कुछ अन्य दुर्लभ रोगों के लिए लागत से ऊपर नहीं है, सबसे विशेष रूप से जब पृष्ठभूमि के खिलाफ तौला कि Glybera के लिए काम करता है 6 किसी भी व्यक्ति में साल.