Glybera, verdens første genterapi drug går til en hiven 1,1 mio € ($1.4 million) salg i Tyskland, og det er det første farmaceutiske stof med helbredende behandlinger til at helbrede defekte gener.
Fremstillet af UniQure, en hollandsk biotek firma, og markedsføres af Chiesi, sit italienske marketing partner, Glybera fungerer ved at erstatte defekte krop gener og dårligt fungerende celler med korrigerende gener. Det er mest effektiv til behandling lipoproteinlipase Deficiency (LPLD), en ultra-sjælden genetisk sygdom, der tilstopper blodet med fedt. Glybera består af modificeret virus, der indfører korrigerende gener ind i cellerne i patienten under behandling.
Efter 25 års intensiverede eksperimenter og flere tilbageslag, Glybera blev godkendt to år siden i Europa, men producenterne forsinket lanceringen således at opfølgende data om dens fordele kunne analyseres 6 år efter debuterede.
Betaler om 1.11 million euro, en typisk LPLD patient skal bruge omkring 42 injektioner fra 42 hætteglas - og narkotika værker for 6 år. Begrunder den høje pris på Glybera, Chiesi siger omkostningerne er ikke over, hvad nogle enzym erstatning terapier koste for nogle andre sjældne sygdomme, mest især når afvejes mod baggrunden, at Glybera arbejder for 6 år i enhver person.